中药石菖蒲为天南星科植物菖蒲属植物石菖蒲的根茎，新鲜的石菖蒲有一股芬香的气味。按照传统中医理论，入药用的石菖蒲味辛、苦，微温，归心、肝、脾经，有豁痰开窍，化湿和胃，宁心益智的功效，主治热病神昏、痰厥、健忘、失眠、耳聋、耳鸣、噤口痢、风湿痹痛等病。
以上病大多属于神经系统疾病，所以石菖蒲是治疗神经系统疾病最常用的中药之一。现代药理学研究也显示石菖蒲对中枢神经系统有显著的作用，其作用主要体现在镇定、抗惊厥、改善记忆等三个方面，石菖蒲的水煎剂和挥发油对脑损伤所致的惊厥、瘫痪、失忆和癫痫等均有一定的改善作用。这些显示石菖蒲能促进脑损伤患者神经系统的恢复，证实了传统中医认为石菖蒲豁痰开窍的科学性。
石菖蒲治疗脑神经系统疾病多有报道。有报道显示，单独用石菖蒲煎剂治疗癫痫大发作，有效率可达到75%。也有报道石菖蒲注射液治疗肺性脑病，总有效率也有74%。还有报道称石菖蒲治疗眩晕，总有效率甚至可以达到100%。这些临床报道显示，石菖蒲在治疗脑病方面，具有非常显著的疗效。
古人的记载也证实了这一点。《肘后方》记载治疗猝死尸厥（中风），可以用石菖蒲捣碎捏成枣核大小的团，塞入病人的舌下。《梅氏经验方》记载治疗痰迷心窍（脑梗等），可用石菖蒲、生姜一起捣汁灌下。《圣济总录》记载，治中热后昏迷不醒，可用生石菖蒲捣汁灌服。这些都证明了早在古代，石菖蒲就是治疗脑神经系统疾病的主要药物之一。
石菖蒲也能显著的改善实验动物气管痉挛性收缩，而且这种改善与石菖蒲的用量有显著的关系。石菖蒲还具有抗心率失常的作用，动物实验显示石菖蒲能治疗乌头碱诱发的心律失常。《本草纲目》记载石菖蒲能解巴豆和大戟毒，其解毒功效也与抗心律失常有关。除此之外，马钱子、木鳖子等含有士的宁的中药所引起的心率失常，亦可用石菖蒲解毒。但石菖蒲本身也是有消毒的药物，不可过量使用。
石菖蒲煎剂在体外也有杀死腹水癌细胞的作用，古人也以石菖蒲治疗此类疾病。如《本草备要》记载石菖蒲：“补肝益心，去湿逐风，除痰消积，开胃宽中。疗噤口毒痢，风痹惊痫”。
《奇效良方》记载了用石菖蒲和斑蝥一起治疗“诸食积、气积、血积、臌胀之类”的疾病的方法，用石菖蒲八两，斑蝥四两（去翅和足）一起炒成焦黄色，拣去斑蝥不用，单独用石菖蒲，并用粗布袋装好后，两人拉粗布袋，用这种方法将斑蝥屑也去尽。再将剩下的石菖蒲研成细末，用神曲（也是一味中药，有健胃除胀的作用）打糊做成如梧桐子大小（直径约为6-9mm）的丸药。每次服用三五十丸（约5-10g），用温酒或白开水送服。
这个方子非常有研究价值，方中的斑蝥是一味有抗癌和抗腹水作用的中药，石菖蒲也有治疗腹水的作用。而传统中医所说的“食积、气积、血积、臌胀”属现代医学中的消化道肿瘤以及肝腹水等疾病。《奇效良方》所载的这个方子已经考虑到了斑蝥的毒副作用（斑蝥有剧毒，致死量很低），只用斑蝥与石菖蒲同炒，炒完后去掉斑蝥（甚至将斑蝥的残渣都去掉），确保了用药安全。现代患者不必再照此方法制药，但是可以考虑用去甲斑蝥素片配合石菖蒲和神曲同用，治疗消化道肿瘤和腹水。
石菖蒲也有一定的止痛作用，《妇人良方》中有一张名为“菖蒲丸”的方子，是以石菖蒲6两，吴茱萸、香附子各4两，共研细末，以老醋5升煮干，再焙干为末，用神曲打糊做成梧桐子大小的丸药，每次服四五十丸，治疗“妇人（妇女）脾血积气及心腹痛”，此病常见于精神抑郁的妇女。
石菖蒲也可外用，石菖蒲外用可治疗湿疹、痈肿发背、红眼病、牙痛等。